Гинко ангажираше нов шеф на Биофарма за да го наруши пазарот на генски и клеточни терапии

Клеточните и генските терапии можеби се најочекуваниот изум на овој век. За многу луѓе, овие откритија не можат да дојдат доволно брзо: клеточните терапии би можеле да понудат надеж за луѓето со карцином кои брзо напредуваат, да излечат генетски болести како српеста анемија, а можеби дури и да лекуваат вообичаени состојби како срцеви заболувања и дијабетес. Сепак, напредокот е бавен и цената на еден третман може да достигне до $ 3.5 милиони, што ги прави недостапни за повеќето пациенти. Зборував со Бехзад Махдави, новиот шеф на Biopharma Manufacturing & Life Sciences Tools во Ginkgo Bioworks, кој ќе одржи говор на SynBioBeta 2023 година, Глобалната конференција за синтетичка биологија, за да се разбере што треба да се направи за да се направат овие терапии кои спасуваат животи попристапни.

Традиционалниот модел на развој на фармацевтски лекови е делумно виновен за високата цена. Индустријата е силно регулирана, така што спроведувањето на какви било промени трае долго време и бара многу однапред инвестиции. Иновациите може да заштедат пари на долг рок, но вклучувањето на новите технологии вклучува одреден ризик и тешко е да се знае колкав бенефит можат да обезбедат. Ова е причината зошто повеќето фармацевтски компании се фокусираат на подобрувања на процесите и работењето, што може да ја зголеми ефикасноста за 10-20%. Но, за да се направат третманите со клеточна и генска терапија попристапни, потребни се чекори напредни на биолошката страна за да се намали цената по редови на големина: „Подобрувањата на производната страна произведуваат само маргинални придобивки“, вели Махдави. „Треба да се вратиме на биологијата и да имаме подобро разбирање за тоа како функционира. Синтетичката биологија ни помага во тоа“.

Гинко биоработки го направи своето име како платформа за синтетичка биологија која им помага на нивните клиенти да развијат производи базирани на био користејќи инженерски организми. Гинко соработува со компании кои покриваат широк спектар на пазари од вкусови и мириси до бои за храна, култивирани канабиноиди, состојки за нега на кожата, материјали, и повеќе. Но, компанијата за синтетичка биологија не сака да се ограничи на состојките. Гинко ја прошири својата платформа во огромниот биотерапевтски простор, па оттука и назначувањето на Махдави. Махдави доаѓа во Гинко со импресивно досие за комерцијализирање на нови терапии. Неодамна, тој работеше како потпретседател на глобални отворени иновации во Catalent Pharma Solutions и претходно како потпретседател за стратешки иновации во швајцарскиот производител Lonza речиси 14 години. Сега Махдави гледа многу потенцијал за револуција во индустријата преку бракот на биофармата и синтетичката биологија. „Фарма има воспоставен модел – и е добар во тоа што го прави. Но, вистинските подобрувања треба да се направат на биолошката страна“, смета Махдави. „Ова бара подобро разбирање на биологијата и методите со поголема пропусност за клеточно инженерство“.

Платформата на Гинко е целосно решение за терапевтско клеточно инженерство. Нивните повеќекатни лабораториски простори - наречени „леарници“ – се биолошките фабрики на Гинко опремени со роботи и најсовремени инструменти кои овозможуваат инженерство на ќелии со висока пропусност. Ова значи дека Гинко може да провери стотици илјади клетки и молекуларни соединенија за да ги идентификува најперспективните кандидати за лекови кои се Исто така најисплатливо да се произведува во обем. На пример, во нивното партнерство со Алдеврон, Гинко можеше да го зголеми своето производство со фактор 10 користејќи клеточно инженерство и подобрување на биолошките процеси. „Тоа значи дека ако сакате да изградите фабрика [за тој производ], можете да изградите фабрика која е 10 пати помала, само со подобрувања во биологијата“, вели Махдави.

Гинко веќе покажа почетен успех со својата платформа. За време на пандемијата СОВИД-19, Гинко создаде иницијатива за јавно здравје, Концентрично од Гинко, кој обезбеди услуги за тестирање за да помогне во следењето на жариштата за инфекција кои се појавуваат. На страната на развојот на вакцината, Гинко работеше со Модерна за брзо откривање на оптимални процеси за производство на mRNA вакцини. Покрај СОВИД-19, Гинко неодамна објави и други партнерства за биофарма Оптива, Селета, и Мерк, како и стекнување на Кружни, комерцијална платформа за скрининг на РНК.

Главниот фокус на работата на Махдави е потенцијалното лековито (и високо профитабилно) поле на клеточни и генски терапии. Една од првите клеточни терапии кои добија одобрение од FDA беа Терапии со CAR T-клетки за леукемија, лимфом и миелом. Во овој чекор напреден третман, имуните клетки на пациентот се земаат од сопствената крв и се менуваат во лабораторија со додавање на рецептор кој може да ги таргетира и уништи клетките на ракот. Ова бара да се направат прецизни генетски промени на живите клетки, што не е така лесно. Ова е причината зошто третманите CAR T чинат, во просек, помеѓу 700,000 и 1 милиони долари, а најголемиот дел од трошоците денес доаѓаат од производството на тие модифицирани CAR T-клетки. Изминавме долг пат во нашата способност да инженеруваме ќелии. Сепак, клеточната архитектура сè уште е црна кутија, што го прави изградбата на овие нови модалитети толку предизвикувачки.

Во моментов над 1,000 клинички испитувања на клеточна и генска терапија регистрирани со ClinicalTrials.gov, но само 14 се одобрени до денес. Поголемиот дел од тие испитувања сè уште се во фаза 1 или 2, што значи дека се уште се далеку од комерцијализација. Со оглед на тоа колку е ниска стапката на успех на гасоводот за одобрување од ФДА, овие потенцијални лекови веројатно никогаш нема да излезат на пазарот. Ова е причината зошто инвестирањето во раните фази за откривање на најдобрите можни цели е толку важно за развој на успешни терапии: „Фокусирани сме на производство на оптимален начин, но не и на производство на најоптималниот лек“, вели Махдави. Алатките и работните текови на синтетичката биологија се дизајнирани да управуваат со сложеноста на биологијата, зголемувајќи ги шансите за успех кога станува збор за развој на терапии базирани на клетки кои функционираат.

Постигнат е значителен напредок во алатките со висока моќност за инженерство на биологијата што може да ги намали трошоците и временската рамка за развој на нови клеточни и генски терапии. Гинко покажа дека можат да градат наоколу 10,000 CAR T-клеточни библиотеки и видете кои се најперспективните кандидати. На пример, тие откриле подгрупа на клетки кои се многу поотпорни на исцрпеност и потенцијално би можеле да се искористат за развој третмани за цврсти тумори. Искористувањето на моќта на клеточното инженерство во комбинација со биоинформатиката може да го подобри бројот на удари кон голот за секоја нова цел: „Пред десет години, да се каже „Ќе погледнам во 10,000 CAR T конструкции“ беше сон. , но денес да се погледнат дури 1 милион конструкции не е пречка“, рече Махдави.

За биофарма компаниите, овој тип на скала со висока пропусност е многу потешко да се постигне без многу да се инвестира во најновите технологии за да се ажурира целата нивна инфраструктура за истражување и развој. Ова е причината зошто партнерството со компании за синтетичка биологија кои имаат специфична експертиза во оваа област може да донесе значителни заштеди за биофарма. „На крајот на денот станува збор за тоа како да го добиете оптималниот производ и оптималните услови за производство во најкраток временски период - и тоа е она што Гинко го носи во биофармата“, рече Бехзад. Тој предвидува дека синтетичката биологија може да го наруши развојот на лекови на биофарма на систематски начин и да помогне да се донесат терапии за спасување на луѓето многу побрзо.

Ви благодарам Катја Тарасава за дополнително истражување и известување за овој напис. Јас сум основач на SynBioBeta, а некои од компаниите за кои пишувам, вклучувајќи го и Ginkgo Bioworks, се спонзори на Конференција SynBioBeta неделно вари.