Производителот на лекот за Алцхајмер Леќемби очекува целосно одобрување од ФДА ова лето

Јапонски производител на лекови Еисаи очекува Управата за храна и лекови целосно да го одобри нејзиниот третман за Алцхајмерова болест Леќемби ова лето, со што би се проширил пристапот до скапото ново антитело под Медикер.

Американскиот извршен директор Иван Чеунг рече дека ФДА, која одобри забрзано одобрение во јануари, би можела да даде целосно одобрение веднаш во јули, доколку компанијата добие забрзан „приоритетен преглед“ за да покаже значително подобрување во раното лекување на Алцхајмеровата болест.

„Буквално зборуваме за можеби околу пет месеци, така што дефинитивно се движиме со итност со CMS во моментов“, изјави Чеунг за CNBC во интервјуто во четвртокот. Центрите за Medicare и Medicaid Services е федералната агенција која ќе определи колку широко е покриен Leqembi, кој Eisai го чинеше 26,500 долари годишно, за пациентите на кои им е дијагностицирана рана Алцхајмерова болест.

Компанијата, која го разви лекот со Биоген, проценува дека 100,000 луѓе се очекува да добијат рана дијагноза на Алцхајмерова болест и да станат квалификувани за Леќемби до 2026 година, иако бројот на недијагностицирани луѓе е речиси сигурно поголем.

Здружението за Алцхајмерова болест проценува дека повеќе од 2,000 луѓе на возраст од 65 и повеќе години напредуваат од блага до умерена деменција поради оваа болест дневно, што ги прави неподобни за Лекемби.

Раната Алцхајмерова болест обично ги погодува луѓето на возраст од 65 години и постари, предизвикувајќи когнитивно оштетување и други проблеми. Леќемби покажа ветување за забавување на прогресијата на болеста кај таа популација, но носи ризици од оток и крварење на мозокот.

Медикер објави упатство во април 2022 година со кое се ограничува покриеноста за лекови за Алцхајмерова болест, како што е Лекемби, кои користат третмани со антитела за да ја таргетираат плочата што ја предизвикува болеста. Според сегашниот статус на забрзано одобрување на Eisai, Medicare ќе ги покрива само трошоците на луѓето во клиничките испитувања одобрени од FDA или Националниот институт за здравје.

Еисаи има ја заврши својата фаза трета проба и повеќе не запишува пациенти. Ова значи дека лекот моментално е недостапен за повеќето, освен за многу богатите. Чеунг рече дека компанијата не знае за пациенти кои успеале да го покријат Лекемби преку Медикер во моментов.

Дури и ако добие целосно одобрение според процесот на „приоритетен преглед“ на FDA, Medicare сепак би можел да го ограничи покривањето на пациенти запишани во истражувачки студии одобрени од CMS, агенцијата што ги води федералните програми за здравствено осигурување Medicare и Medicaid.

Компанијата ги поднесе сите податоци од третата фаза со својата апликација за целосно одобрување во јануари и треба да се слушне од ФДА во март дали агенцијата ќе ја прифати нејзината апликација. Доколку агенцијата одлучи приоритетно да ја разгледа апликацијата на Леќемби, може да донесе конечна одлука во рок од шест месеци.

Корисниците на Medicare кои се согласуваат да учествуваат во истражувачки студии поддржани од CMS, кои се пошироки од клиничките испитувања, ќе добијат покриеност доколку Лекемби добие целосно одобрение. Но, можно е CMS да се согласи на уште пошироко покривање, можеби без ограничувања, доколку агенцијата утврди дека има високо ниво на докази кои го поддржуваат третманот, рече Чеунг.

„Со високо ниво на докази... ограничувањата треба да бидат многу ограничени, или можеби дури и без ограничувања и тоа е ставот на Еисаи“, рече Чеунг. „Ние веруваме дека корисниците на Medicare треба да имаат непречен пристап, широк и едноставен пристап до Leqembi бидејќи податоците ги исполнуваат тие критериуми“, рече тој.

Ако Medicare продолжи да го ограничува покривањето, луѓето во руралните заедници би се соочиле со неповолна положба бидејќи медицинските институции и универзитетите се многу концентрирани во поголемите градови.

Повеќе од 70 членови на Конгресот овој месец ги повикаа секретарот за здравство Ксавиер Бечера и администраторот на CMS Чикита Брукс-ЛаСур да ги олеснат ограничувањата за покривање на Лекемби за да обезбедат поголем пристап низ Америка.

„Пациентите, семејствата и старателите кои живеат во рурални и недоволно опслужени области треба да имаат иста можност за пристап до третман“, напишаа пратениците. „Тоа е огромен физички и финансиски товар за корисниците на Medicare да поминуваат безброј часови патувајќи до ограничени истражувачки институции кои се домаќини на испитувањата“.

Ако сè оди според очекувањата на Eisai, FDA ќе даде целосно одобрение и CMS ќе обезбеди неограничено покривање на Leqembi. Во тоа сценарио, Еисаи предвидува дека околу 100,000 рано дијагностицирани пациенти со Алцхајмерова болест ќе бидат подобни до третата година од пуштањето во употреба на лекот. Еисаи рече дека има доволен производствен капацитет во фабриката на Биоген во Швајцарија.

Но, Чеунг рече дека главниот предизвик со воведувањето на Leqembi е тоа што лекарите не се насочени кон дијагностицирање на рана Алцхајмерова болест бидејќи постојат толку малку третмани. CMS, исто така, треба да обезбеди широк надомест за дијагностички тестови, рече Чеунг. Тие вклучуваат ПЕТ скенирање, моментално ограничено на едно по живот, и тестови на цереброспинална течност кои се надоместуваат со ниска стапка, според компанијата. 

„Секогаш кога ќе треба да усвоите нова дијагностичка процедура, ќе треба само малку време“, рече Чеунг. „Треба да се надоместат трошоците за тие дијагностички процедури, а радиолозите и давателите на здравствени услуги низ целата земја треба да почнат да го прават тоа. И има одреден временски период за луѓето да се запознаат со тоа како да го направат тоа“, рече тој.

Околу 15 отсто од пациентите кои ги исполнуваат условите се помлади од 65 години и главно се покриени преку приватно осигурување, рече Чеунг. Приватните осигурителни компании во голема мера чекаат одлука за покривање на CMS, иако некои можеби ќе одлучат да ги донесат своите одлуки за покривање порано, рече тој. Eisai ќе им понуди помош за копирање на луѓето кои се покриени приватно, рече Чеунг.

„Постојат поголема флексибилност и повеќе пристапи за да се понуди многу добар пристап со многу, многу ниски трошоци за тие поединци“, рече извршниот директор. Еисаи има а програма за обезбедување Leqembi без трошоци на неосигурени пациенти кои ги исполнуваат критериумите за подобност.

Чеунг рече дека годишниот трошок од 26,500 американски долари на Леќемби треба да се намали со текот на времето. Во моментов, третманот се администрира двапати месечно, но Eisai развива режим на одржување каде што пациентите би добиле единечна месечна доза по првите 18 месеци од третманот.

„Сè уште не е одобрено. Очекуваме да поднесеме барање за дозирање за одржување до крајот на следната фискална година“, рече Чеунг. Дозирањето за одржување ќе ја намали цената на Леќемби за околу половина, рече тој.

CMS во јануари рече дека ќе го прошири опфатот доколку Eisai обезбеди податоци кои одговараат на прашањата за придобивките од Leqembi во забавувањето на когнитивниот пад и потенцијалната штета од несакани ефекти како што се мозочните хеморагии.

„Една од работите што само би ги нагласил е како што знаете, во оваа конкретна класа, [ние] навистина сакавме да имаме повеќе информации додека дознаваме што ќе прават овие производи“, рече администраторот на CMS, Брукс-ЛаСур во вторникот за време на јавете се со новинарите. „Но, ние продолжуваме да бидеме отворени за слушање нови податоци од производителите и застапниците“.

Еисаи вели дека податоците од неговото судење во третата фаза одговараат на тие прашања со високо ниво на докази, рече Чеунг.

Политиката за покривање на Medicare е контроверзна. Здружението за Алцхајмерова болест, во декемвриско писмо до CMS, повика на целосно и неограничено покривање на Леќемби. Роберт Еге, главен директор за политика на здружението, рече дека тоа е прв пат CMS превентивно да одлучи да не покрива идна класа на лекови стандардно.

Политиката на Medicare произлегува од контроверзите околу Адухелм, друг третман за антитела за Алцхајмерова болест развиен од Еисаи и Биоген. ФДА даде забрзано одобрение за тој третман во 2021 година и покрај фактот што независните советници на агенцијата рекоа дека доказите не покажуваат дека ја забавуваат болеста. Тројца советници поднесе оставка поради одлуката на ФДА. А конгресна истрага во декември откри дека одобрението на Адухелм било „преполно со неправилности“.

Медикер минатиот април одлучи да го ограничи покривањето на сите моноклонални антитела кои ги таргетираат мозочните наслаги за лекување на Алцхајмерова болест додека не добие повеќе докази кои покажуваат корист за пациентите.

„Тоа не е разумна политика бидејќи нема причина зошто тие мораа да го прават ова на класна основа“, рече Еге.

Американската академија за неврологија, најголемата светска асоцијација на невролози, во писмото на Медикер претходно овој месец му соопшти дека постои консензус меѓу нејзините експерти дека третата фаза на клиничкото испитување за Лекемби е добро дизајнирана и дека податоците се клинички и статистички значајни.

Резултатите од клиничкото испитување, објавен во New England Journal of Medicine, откри дека когнитивниот пад е 27% побавен во текот на 18 месеци кај луѓето кои примале Леќемби во споредба со оние кои не го примиле третманот. Но, имаше и безбедносни проблеми со некои пациенти кои доживеаа оток и крварење на мозокот.

Според истражувачко писмо објавено во New England Journal of Medicine во јануари

Претседателот на AAN, д-р Орли Авицур го повика CMS да ги ревидира своите ограничувања за покривање за да има поширок пристап за Leqembi доколку третманот добие традиционално одобрение од FDA.